בקשה לרישום תרופה ייחודית למחלת הרלר

ג'נזיים, ענקית הביוטכנולוגיה האמריקאית, הגישה בימים אלה בקשות
לרישום Aldurazyme , תרופה חדשה לחולי הרלר (Hurler). הבקשות
הוגשו למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ולרשות הבריאות
האירופאית (EME). קבלת האישורים תאפשר את שיווק התרופה בארצות הברית
ובאירופה.

Aldurazyme מיועדת לטיפול במחלת הרלר הידועה גם בשמה MPS1. המחלה
היא תורשתית ומופיעה בקרב אנשים שסובלים מפגם בייצור האנזים
alpha-L-iduronidase. חוסר באנזים זה מוביל להצטברות חומרים שגורמים
לפגיעה בתפקוד הלב והריאות, פיגור בהתפתחות, פגמים בעצמות ובמפרקים
ופיגור שכלי. ללא טיפול, מרבית החולים אינם שורדים את שנות חייהם
הראשונות ומתים מסיבוכי המחלה. המחלה מופיעה בשכיחות של 1:100,000
ובישראל נפוצה יותר באוכלוסיה הלא-יהודית.

התרופה החדשה משמשת כתחליף לאנזים החסר. נטילתה מונעת את הצטברות
החומרים המזיקים. בניסויים קליניים אשר בוצעו בארה"ב, אירופה וקנדה
נצפה שיפור משמעותי במצבם של החולים שטופלו בתרופה. תוצאות מוצלחות
אלה אפשרו את תחילת תהליך האישור בארה"ב ובאירופה. הליכי הרישום
בישראל יחלו במקביל להליכים בשאר העולם.

[15/05/2002]