בני בן ה-25 חולה דושן. מישהו ראה בטלוויזיה תוכנית מדע, שבה הראו שבסין מטפלים בחולי ניוון שרירים באמצעות תאי גזע עובריים. האם ידוע לכם משהו על הנושא?

מחלת דושן, Duchenne Muscular Dystrophy, היא מחלת ניוון שרירים תורשתית. חולשת שרירים היא הסימן העיקרי למחלה זו, שכן ניוון שרירים היא הבעיה הפתולוגית. המחלה מועברת על ידי כרומוזום X רצסיבי. בנוסף לחולשת שרירים ישנן לעיתים קרובות בעיות בלב, ובריאות ובעיות אורתופדיות קשות. האבחון של פגיעה באיברים נוספים מלבד השרירים חשוב למהלך הטיפול במחלה. ישנן שיטות טיפול רבות המתמקדות בטיפול בסימפטומים, אך אין עדיין תרופה למחלה. לגבי שאלתך על השימוש בתאי גזע עובריים (stem cells), ישנם כמה מאמרים המתארים את הניסויים הנעשים בשנים האחרונות בנושא זה, אך עדיין לא הצליחו להגיע לפיתרון סופי, והניסויים האלה נתקלים בבעיות. מצאתי אפילו מאמר מסין על הנושא מהשנה האחרונה, וגם הם כותבים כי ישנה פריצת דרך, אך עדיין לא ניתן להכריז על השיטה כהצלחה, בגלל בעיות בניסויים שהם לא מוצאים להם פתרון. לכן, לצערי, אני לא יכולה לבשר לך כאן על משהו שיוכל לעזור לבנך בזמן הקרוב, אבל בהחלט ישנה תקווה גם מהידיעה שעובדים על זה במלוא המרץ ומנסים למצוא פתרון למחלה. בברכה, ד"ר נעמה ורבין - אינפומד