שמעתי ברדיו ב- 1/1/2002 שיחה ביו חולה בניוון שרירי מסוג "דושן" לבין שר הבריאות. החולה טען שיש תרופה נסיונית (שאת שמה לא אמר) למחלתו וביקש מימון. הייתי מעוניין לדעת יותר על התרופה הנסיונית החדשה אם אכן היא קיימת.

איננו יודעים על מה דובר בשיחה הרדיופונית בין שר הבריאות לחולה דושן, אך לשאלתך: מלבד הטיפול המקובל בפיזיותרפיה, עזרים תומכים להליכה וסטרואידים, ישנו כיוון שעדיין נמצא במחקר והוא טיפול בגנים. במחלת ניוון השרירים דושן חסר חומר חלבוני בשם דיסטרופין בתאי השריר בגוף. בשנים האחרונות נתגלה חלבון אחר המצוי בשריר, אוטרופין, הדומה מאוד לדיסטרופין. מחקרים ראשונים בעכברים חסרי דיסטרופין, הראו שמתן אוטרופין מנע את התפתחות המחלה. כיוון שבחולי דושן יש אוטרופין תקין, החוקרים מתמקדים בפיתוח שיטה לייצור יתר של אוטרופין בגוף. אולם עד כה התוצאות היו לא מספקות בחולים אנושיים, ומנסים להשתמש בתרכובות אחרות ושונות מעט ממה שנוסה עד כה. כיוון מחקר נוסף הוא השתלת מיובלסטים, תאים ראשוניים עם פוטנציאל לייצור תא שריר בריא, אך גם כאן עדיין אין פריצת דרך בשלב זה. למידע נוסף: http://www.mdausa.org/experts/ask_dmd.html