התקדמות בטיפול בלוקמיה כרונית

New England Journal of Medicine: התקדמות בטיפול בלוקמיה כרונית
מחקר בינלאומי חדש קובע: התרופה "ספרייסל" מצליחה להשאיר את מחלת הסרטן "על אש קטנה" – ולעכב התקדמות המחלה לקטלנית

מייד לאחר פרסום תוצאות המחקר קפצה מניית BMS ב-7.6%

בשורה דרמטית ומשמעותית במיוחד לחולי סרטן הדם מסוג CML: מחקר השוואתי חדש שהתפרסם בימים האחרונים בכתב העת המדעי היוקרתי ביותר בעולם New England Journal of Medicine, והוצג בכנס השנתי של החברה האמריקאית לאונקולוגיה בשיקגו, ארה"ב – הוכיח כי התרופה ספרייסל", או בשמה הגנרי דסטיניב, יעילה יותר מהטיפול המקובל באימטיניב. המשמעות היא שהטיפול בספרייסל יכול לכאורה לעכב את התקדמות המחלה לקטלנית בחולים שעדיין לא קיבלו טיפול למחלתם.

מדובר בפריצת דרך מדעית וקלינית משמעותית, המהווה בשורה חשובה עבור מאות חולים בישראל החולים ב-CML (לוקמיה מיאלואידית כרונית).

המחקר המהפכני המדובר בחן את הטיפול ב"ספרייסל" (חומר פעיל דסטיניב), בהשוואה לתכשיר אימטיניב ("גליבק"), שהינו התרופה המקובלת כיום לטיפול בחולי לוקמיה מיאלואידית כרונית, עם גילוי מחלתם. לפי ממצאי המחקר, יותר חולים הציגו תגובה ציטוגנטית מלאה תוך 12 חודשי המחקר, לאחר שטופלו בספרייסל לעומת האימטיניב. כמו כן, שיעור תופעות הלוואי של שני הטיפולים היה דומה.

"תגובה ציטוגנטית מלאה תוך 12 חודשים בחולי CML מהווה אינדיקטור להישרדות טובה יותר בחולי CML", זאת על פי פרופ' קנטרג'יאן, החוקר הראשי במחקר זה. בזכות שיעורי התגובה הגבוהים והמהירים של ספרייסל בהשוואה לאימטיניב, המעבר לספרייסל כקו טיפולי ראשון עשוי לשפר את שיעורי ההישרדות של חולי לוקמיה מיאלואידית כרונית. להכללה בסל הבריאות לשנת 2011.

על המחקר
במסגרת המחקר, עקבו החוקרים אחר 519 חולים מעל גיל 18אשר טופלו ב-108 מרכזים רפואיים הפזורים על פני 26 מדינות. החולים חולקו לשתי קבוצות: קבוצה אחת אשר מנתה 259 משתתפים ושטופלו ב-100 מ"ג ליום של ספרייסל, והקבוצה השניה בת 260 משתתפים אשר טופלו ב-400 מ"ג ליום באימטיניב. המטופלים קיבלו את התרופות פעם ביום למשך 12 חודשים לפחות. המעקב אחר חולים אלו נמשך.

מממצאי המחקר, אשר פורסמו ב-5 ביוני בגיליון המקוון של כתב העת היוקרתי " New England Journal of Medicine" , מסתמן באופן מובהק כי שיעור המשתתפים שקיבלו ספרייסל והציגו תגובה ציטוגנטית מלאה (כלומר, שכרומוזום פילדלפיה נעלם מהתאים שלהם לחלוטין), עמד על 77%- זאת בהשוואה ל-66% בלבד בחולים אשר טופלו באימטיניב.

באותו אופן גם התגובה המולקולרית המז'ורית (מידת היעלמותו של האנזים טירוזין קינאז מהתאים) לאחר טיפול בספרייסל היתה גבוהה יותר, ועמדה על 46% בהשוואה לטיפול באימטיניב  שפינה רק 28% מהאנזים הסורר בתאים. כמו כן, מציינים החוקרים, גם זמן התגובה בין תחילת הטיפול לתחילת השפעת הספרייסל היה מהיר יותר בהשוואה לטיפול באימטיניב.

במאמר מערכת מיוחד, שפורסם אף הואבאותו גליון של כתב העת הרפואי, ושהוקדש כולו למחקר ההשוואתי בין אימטיניב , תרופה מעכבת של טירוזין קינאז מהדור הישן לבין מעכבי טירוזין קינאז מהדור החדש כמו ספרייסל – מציינים הכותבים כי לאחר שנה אחת של טיפול, הספרייסל הציגה תוצאות טובות יותר הן בשיעורי התגובה הציטוגנטית המלאה והן בזמן התגובה המהיר. עם זאת, לדבריהם הדבר החשוב מכל הוא השפעת הספרייסל על צמצום שיעור התקדמות המחלה במעבר לשלבים המסוכנים והקטלניים שלה.

על המחלה
לוקמיה מילואידית כרונית (CML) היא אחת מארבעה סוגים של לוקמיה (סרטן דם). מדובר בסוג של סרטן הדם הפוגע במח העצם, המפעל האחראי לייצור תאי הדם בגוף. אצל הלוקים ב-CML, נוצרות כדוריות דם צעירות (בלסטים) בעודף, על חשבון כדוריות הדם הנורמאליות. בהתאם לשמה של המחלה, CML מתחילה אמנם כמחלה כרונית איטית, אולם עם העלייה בכמות הבלסטים בדם ובמח העצם, היא עלולה להתקדם לשלב מואץ וחמור יותר.

לוקמיה מיאלואידית כרונית נגרמת מהפרעה גנטית בחומר הגנטי של החולה בקטע המכונה "כרומוזום פילדלפיה", בו נוצר איחוי לא תקין בין שני גנים, BCR ו-ABL, אשר בצורתם החדשה מקודדים ליצירת אנזים מסוג טירוזין קינאז שגורם לשגשוג תאי הלוקמיה במוח העצם.

בשלב הכרוני של המחלה היא מתפתחת באופן איטי, וניתן לחיות איתה כמחלה כרונית. חרף זאת, בשלב המתקדם שלה היא הופכת למחלה מסכנת חיים, שבמהלך "הסוער" שלה גורמת למות המטופל בתוך חודשים ספורים. החידוש המשמעותי במחקר החדשני על 'ספרייסל', הוא שהוכח כי התרופה יכולה לטפל במחלה כבר בשלביה הראשונים, ביעילות העולה על זו של הטיפול המקובל בתכשיר איטיניב.

כיום קו הטיפול הראשון המקובל ב-CML הינו אימטיניב, או בשמו המסחרי "גליבק", שעם תחילת השימוש בו לפני מספר שנים נחשב כפריצת דרך. אולם, במקרים בהם התרופה אינה משיגה את התגובה הרצויה בשל התפתחות עמידות לטיפול, או בשל תופעות לוואי שאינן מאפשרות המשך הטיפול, עוברים לקו טיפול שני. הספרייסל מהווה כיום אלטרנטיבה טיפולית לנכשלי אימטיניב.