קרבוציסטאין (מוקוליט) (Carbocysteine)

איננו יודעים על מה דובר בשיחה הרדיופונית בין שר הבריאות לחולה דושן, אך לשאלתך: מלבד הטיפול המקובל בפיזיותרפיה, עזרים תומכים להליכה וסטרואידים, ישנו כיוון שעדיין נמצא במחקר והוא טיפול בגנים. במחלת ניוון השרירים דושן חסר חומר חלבוני בשם דיסטרופין בתאי השריר בגוף. בשנים האחרונות נתגלה חלבון אחר המצוי בשריר, אוטרופין, הדומה מאוד לדיסטרופין. מחקרים ראשונים בעכברים חסרי דיסטרופין, הראו שמתן אוטרופין מנע את התפתחות המחלה. כיוון שבחולי דושן יש אוטרופין תקין, החוקרים מתמקדים בפיתוח שיטה לייצור יתר של אוטרופין בגוף. אולם עד כה התוצאות היו לא מספקות בחולים אנושיים, ומנסים להשתמש בתרכובות אחרות ושונות מעט ממה שנוסה עד כה. כיוון מחקר נוסף הוא השתלת מיובלסטים, תאים ראשוניים עם פוטנציאל לייצור תא שריר בריא, אך גם כאן עדיין אין פריצת דרך בשלב זה. למידע נוסף: http://www.mdausa.org/experts/ask_dmd.html

תאורטית יש לעקוב אחר התפתחות מערכת העצבים המרכזית של העובר, כיוון שחסר חומצה פולית גורם למומים פתוחים בה. גילוי בעיה יכול להתבצע על- ידי בדיקת דם ואולטרסאונד.

התרופה אוגמנטין מכילה שני חומרים פעילים, אמוקסיצילין (אנטיביוטיקה ממשפחת הפניצילינים), וחומצה קלאוולנית (clavulanic acid). התרופה שייכת לקטגוריה B בהריון, כלומר ניסויים שבוצעו על בעלי חיים לא הוכיחו נזק לעובר, ואילו בבני אדם לא בוצעו די ניסויים כדי לקבוע את מידת הבטיחות של התרופה. עם זאת, הפניצילינים נחשבים לבטוחים לשימוש בהריון (אם אינך רגישה לפניצילין). מוקוליט (קרבוציסטאין) מווסת את צמיגות הכיח ומסייע בהפקת שיעול פרודוקטיבי יותר, ועל ידי כך מקל את הוצאת הליחה ממערכת הנשימה. ניסויים שנערכו בבעלי חיים לא נמצאו הוכחות שיש לתרופה השפעות מזיקות על העובר, אך לא מומלץ להשתמש בתרופה במהלך הטרימסטר הראשון של ההריון. רפואה שלמה והמשך הריון בריא וקל, ד"ר קרן גלרון - אינפומד

מותר לתת סירופ טוסוסדן בכל גיל. לילדים מתחת לגיל 6 מותר לתת חצי כפית, פעמיים עד שלוש פעמים ביום. תרופות נוספות: מוקומיסט (סיראן) אשר מקלה על הוצאת הליחה – בילדים מתחת לגיל שנתיים יש להמיס חצי שקית פעמיים ביום (במים, במיץ או בתה קר). סולבקס (ברומהקסין) – בילדים בני 1-5 שנים ניתן לתת 2 מ"ל בסירופ פעמיים ביום, או 10 טיפות פעמיים ביום באינהלציה. מוקוליט טיפטיפות (קרבוציסטאין) – בילדים מתחת לגיל שנתיים נותנים 20 עד 25 מ"ג לק"ג משקל גוף ליום, ומחלקים את הכמות לשתיים או יותר מנות, או טיפה אחת לכל ק"ג גוף, ומחלקים את הכמות ל-3 או 4 מנות ביום. תוכל לקרוא על התרופותה באינדקס התרופות של אינפומד על ידי לחיצה על שמותיהן. בברכה, ד"ר שירי אורי - אינפומד

הורמון הגדילה סומאטרופין (Somatropin), מיוצר בבלוטת יותרת המוח. אצל ילדים ומתבגרים הורמון זה ממריץ את הצמיחה ואת ההתפתחות התקינה של הגוף. אם הורמון זה אינו מיוצר בכמות מספקת, חלה האטה בצמיחה, והתוצאה היא קומה נמוכה, מתחת לגבול התחתון של הגובה התקין. הורמון גדילה ניתן באופן סדיר בהזרקה לילדים הסובלים ממחסור בהורמון הטבעי. הטיפול נמשך מתקופת הילדות עד שמגיעים לגובה המצופה בסוף תקופת ההתבגרות. ככל שמתחילים בטיפול מוקדם יותר, גדלים הסיכויים להצלחה מלאה. הורמון גדילה אינו יעיל כאמצעי לגביהה כאשר רמות ההורמון בגוף תקינות. לא כל כך הבנתי את המצב של בנך, מפני שבתחילה ציינת שאין לו רמה נמוכה מספיק כדי להתחיל טיפול, אך לאחר מכן ציינת כי הרופא אמר לתת לו את הטיפול. ישנו רק הורמון אחד לשימוש במקרים אלה, הורמון גדילה, הנקרא בשמות גנריים שונים: ביוטרופין, גנוטרופין ועוד. אינני יודעת את עלות התרופה, שכן לכל קופת חולים יש מחיר והנחה משלה. את זה כדאי לברר בקופת חולים שאליה את שייכת. בהצלחה ד"ר נעמה זנזורי - אינפומד

השימוש בסטרואידים אנבוליים אינו מומלץ על ידי רופאים בשל הסיכונים השונים הכרוכים בנטילתם. מבחינה פסיכיאטרית, לחומרים אלה יש פוטנציאל גבוה של החמרה של הפרעות נפשיות קיימות וגם של גרימת הפרעות חדשות במצב הרוח. לאור סוג ומינון התרופות שאתה נוטל, אני ממליצה לך להימנע לחלוטין משימוש בסטרואידים. שימוש כזה, אפילו בכמויות קטנות או לתקופה קצרה, עלול לבטל את כל ההשפעה המיטיבה שהשגת עם הטיפול הפסיכיאטרי, ועלול להביא להידרדרות במצבך, אפילו עד למצב של אשפוז פסיכיאטרי! בברכה, ד"ר איילת אביטל-מגן - פסיכיאטרית